2007年以來股價持續低迷的納斯達克干細胞上市公司Osiris，近期終于迎來了一波大漲，近一個月其股價大漲約80%。與之形成鮮明對比的是，[注冊新加坡公司]在A股市場醫藥板塊指數上漲的背景下，A股唯一的干細胞上市公司中源協和[24.20 -0.53% 股吧 研報](600645)的股價同期卻處于下跌通道。
一漲一跌的背后，折射出美國資本市場對Osiris干細胞藥物獲批上市后的巨大期望，以及中國資本[4.03 0.00%]市場對國內干細胞藥物能否獲批上市的不確定乃至懷疑。
中國的干細胞藥物何時能獲批上市？中國式干細胞監管將路歸何方？這是存于眾多業內人士包括對干細胞有興趣的投資界人士心里的一個大大的問號。
新醫學革命的核心
“以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫學革命的核心。”科技部2012年4月發布的《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃(公示稿)》對干細胞治療的地位作了上述評估，這代表了中國政府對干細胞治療的基本認識。
干細胞研究因此被提升到戰略高度，國家對干細胞臨床醫學抱以極大的期望，一位業內權威人士如是表示。
第一創業醫藥行業分析師于洋告訴證券時報記者：“在國家七大戰略性新興產業之一的生物產業中，干細胞臨床研究居生物醫藥板塊支持力度的首位。目前，863/973以及國家自然基金全部設有干細胞科研基金并將支持方向明確指向干細胞的臨床應用。”
在美國，[注冊新西蘭公司]2009年3月，美國總統奧巴馬上任不久即解除了政府資助支持胚胎干細胞研究的禁令。不過，2010年8月美國某州立法院又對此叫停，但隨后美國哥倫比亞特區巡回上訴法院在2010年9月28日作出裁決，允許政府繼續支持胚胎干細胞研究。而在2009年美國各界還在對干細胞的倫理問題進行爭論時，美國食品藥品管理局(FDA)卻抓緊批復各種干細胞治療藥物上市。
在于洋看來，這種看似矛盾的舉措背后反映了美國政府對于干細胞的高度重視。
此后，加拿大相關監管部門在2012年5月下旬批準美國Osiris研發的干細胞藥物Prochymal上市，之后新西蘭又于6月15日授予該公司干細胞藥物營銷許可。股價長期低迷的Osiris也因此在近一個月大漲80%。
據證券時報記者了解，盡管該藥品目前在美國還未正式獲批上市，但實際上該藥品4年前就已被美國軍方列入戰略物資。在韓國，近幾年干細胞臨床應用發展很快，相關權威人士認為近期可能會連續批準三個干細胞藥品。
不過，在具體臨床治療方面，近年來中國屢遭國外同行批評，國際上著名的《Nature》雜志近年來兩度刊文批評中國的非法干細胞治療。
對于這種干細胞治療亂象，衛生部和國家食品藥品監督管理局于2012年1月初聯合發布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，決定聯合開展為期一年的干細胞臨床研究和應用規范整頓工作。明確提出，要停止沒有經過衛生部和國家藥監局批準的干細胞臨床研究和應用等活動；在2012年7月1日之前，停止所有的新項目申報。據悉，衛生部因此專門成立了干細胞整頓工作領導小組和整頓工作辦公室，由衛生部部長、副部長擔任領導小組的組長、副組長。
證券時報記者從業內相關權威人士處獲悉，干細胞整頓工作辦公室調研后歸納的調查結果是：干細胞治療已經成為心血管疾病、血液系統疾病、神經系統疾病等重大疾病的一種新的治療選擇；從調查來看，成體干細胞治療已經在我國300家左右的醫院、機構開展，范圍涉及血液病、淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、糖尿病、抗衰老美容等100多種，但采用的干細胞來源不盡相同，對這些不同來源的干細胞臨床使用的安全性也還缺乏系統的評價。
7年未受理審批干細胞項目
在近期召開的“2012細胞治療技術研討會”上，中科院院士吳祖澤認為，中國與美韓等國在干細胞治療領域的差距主要有三點：一是我國尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位，因此也就不能大規模使用；二是干細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒有形成，有待理順；三是一些單位作了過度的、不科學的商業炒作，造成負面影響。
正是第三點導致了國外同行對中國的尖銳批評，其根源則在第二點，即中國至今沒有落實到位的明確的干細胞監督管理的責任主體，也沒有形成干細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則。
諸多業內權威人士認為，誰來監管干細胞研究和臨床應用，這是一個核心問題，事關中國干細胞產業發展的進度和前景。但恰恰在這個關鍵問題上，業內人士普遍認為搞不懂，不知道究竟是衛生部還是藥監局在負責相關監管。
“目前干細胞治療無章可循、無法可依，造成這種亂象最根本原因是國家干細胞產品審批和應用管理的法規不完善及滯后。”國家干細胞工程技術研究中心主任韓忠朝教授在接受證券時報記者采訪時表示。
據韓忠朝介紹，2009年5月相關部門就發文表示要把干細胞作為第三類醫療技術的標準定下來，“相關標準都已經基本制定好了，但最后又不執行了，也不知道是什么原因，一直拖到現在都沒有落實”。
證券時報記者了解到，[注冊塞舌爾公司]大概在1999年的時候，是國家藥監局在負責干細胞的監管，當時衛生部和藥監局剛剛分開，但幾年之后，藥監局慢慢地也撒手不管。2005年，衛生部辦公廳給黑龍江省衛生廳發了一個關于認定腫瘤免疫復蘇療法的相關通知，稱腫瘤免疫復蘇療法的體外細胞培養這類移植免疫技術屬于臨床技術。這意味著原來作為藥物監管的干細胞又被定義成了醫療技術，由衛生部行使監督管理權。
此后，國家藥監局注冊司2007年在批復上海藥監局的一個文件函中表示，2006年，國家法制辦公室召集國家編制委員會、衛生部和藥監局共同商議決定，體細胞治療針對個體、無法規模化地按照醫療機構的醫療行為進行管理，不屬于藥監局的管理范疇。這正式表明藥監局從干細胞的監管退出了。
到了2009年，衛生部發布了衛醫政發〔2009〕18號文，即《醫療技術臨床應用管理辦法》，表明衛生部醫政司正式接手干細胞的監督管理。
但是，相關業內人士表示，對于干細胞項目，盡管上報的不少，但至今衛生部醫政司沒有審批過哪家機構，也沒有組織過相關評審。也就是說，從2005年衛生部辦公廳給黑龍江省衛生廳下發關于認定腫瘤免疫復蘇療法的相關通知至今的7年時間里，以及從2009年3月發布《醫療技術臨床應用管理辦法》至今的三年多時間，衛生部沒有對與之相關的任何干細胞項目進行過批復或組織評審。
與之不大協調的是，在衛生部至今尚未受理審批過任何造血干細胞技術之外的干細胞臨床治療的情況下，目前社會上各類干細胞治療大行其道，甚至引發了“干細胞旅游”，即外國患者通過旅游來中國接受未經批準的干細胞治療，并引發了國際知名科學雜志《Nature》兩度發文質疑中國對干細胞管理失控。
海外同行虎視中國市場
對于美國和韓國同行在干細胞藥物上市審批方面取得的成功，中國的干細胞公司頗有些無奈。
“到目前為止國家藥監局只受理了5個干細胞新藥的臨床試驗申請，其中只有2個批準進行了臨床試驗，但二期臨床還沒結束就被暫停；我們是2006年第三個申報臨床試驗，于2007年2月被國家藥監局受理，但至今沒被批準進行臨床試驗，處于待定狀態。”韓忠朝對證券時報記者說，“大家都說干細胞再生醫學產品研究開發代表新方向，但目前只有干細胞庫技術服務產生了經濟效益，其他干細胞產品因為不能走入市場，都沒掙什么錢，如有掙錢的也都是打擦邊球。而規則沒定下來，產品上不了市，VC/PE(風險投資/私募股權投資)也不敢進來。”
據悉，目前做一個干細胞藥品研發在美國大概需要5億美元，在中國也大概需要5000萬~1億人民幣。在韓忠朝看來，投資界主要還是擔心政策風險，這已經成了阻礙行業發展的主要因素之一；而去年以來國際上已有幾個干細胞制品作為藥品被批準可以上市，這給干細胞領域專家和投資者打了一針強心劑，希望這些進展能給政府監管部門吃個定心丸。
“我們目前有7~8個藥品，如果批下來年市場份額會有幾十億元，可能會比目前市場追捧的抗體藥物應用還更廣。但目前一個都沒有批，都擱在那觀望。占用了很多資金，騎虎難下。不發展前功盡棄，發展的話又不知道什么時候可以突破目前這種政策困境。”韓忠朝說。
韓忠朝認為，國家對干細胞產業首先要有規劃，干細胞能否成為一個產業在于其是否具有實用性、能否走向市場，而要實現這個目標就要制定好相關法規標準，只有這樣企業才知道往哪方面努力、按照什么法規標準來發展，同時政府要通過法規建立起公平競爭的產業環境，只有這樣才能真正促進戰略性新興產業的發展。
更重要的是，據業內人士透露，目前國外細胞治療正試圖進入中國市場，去年美國相關商業組織就要求中國把人體干細胞和基因診斷技術的開發和應用從過去的禁止項目中刪除，即允許它們進入中國的干細胞治療市場；而在現在其干細胞藥品已經在一些國家獲批上市的背景下，以后這種呼聲會更強烈，如果中國不做好準備，將會處于更加被動的狀態。
目前，美國的相關干細胞上市公司有20多家，在不同的交易所板塊上市。在國外干細胞公司中，有的是單獨的專業的干細胞公司，也有的是跨國醫藥巨頭下屬子公司。不少世界醫藥巨頭要么通過并購進入干細胞領域，要么在公司內部設有細胞治療部門或研發中心。
值得注意的是，在上半年自查自糾階段，衛生部干細胞整頓辦公室正在制定《干細胞臨床研究的指導原則(暫行)》和《干細胞臨床研究基地管理辦法(初稿)》。4月17日衛生部專門成立了干細胞整頓工作專家委員會，次日即討論上述兩個文件。據了解，目前這兩個文件還是討論稿，沒有定稿，還有很多問題需要澄清研究和進一步討論，6月底前可能會舉行第二次專題討論，屆時一些懸而未決的問題也許能得到正面回答。
另據了解，中國醫師協會在3月份開完籌備會后，已經于5月正式批準成立了中國醫師協會再生醫學與細胞治療臨床應用工作委員會，目前已經開始運作。中國醫師協會常務副會長兼秘書長楊鏡為該委員會主任委員，中國醫師協會副會長蔡忠軍為副主任委員。這種兩個副會長同時在協會下屬的同一個二級機構或委員會主持工作的情況在中國醫師協會相當少見，顯示了該機構對再生醫學和細胞臨床應用工作的充分重視。
而且，中國醫師協會相關人士稱，衛生部2012年版的《醫療技術臨床管理辦法(修訂意見稿)》中對第三類醫療技術的定義有所改變，由2009年版中的“安全性、有效性尚需經規范的臨床實驗研究進一步驗證”改成了“安全性、有效性確切”，這說明國家正試圖對干細胞治療的安全性有效性提出更高的要求。
而真正的決定性時刻將在7月1日之后。按照衛生部此前的時間表，將在7月1日重新接受干細胞臨床研究項目的申報受理。
“道路是曲折的，前途是光明的，至于怎么走，都需要有點耐心。盡管現在干細胞掙不了錢，但政策一旦通了，這個產業就會走向快速發展的道路，因為只要有用的東西就會有市場。”韓忠朝稱。
國際體細胞臨床研究申報管理
國家 管理部門 分類
美國 美國食品藥品管理局(FDA) 藥
歐盟國家 歐盟藥品管理局(EMA) 藥
日本 厚生勞動省藥
韓國 韓國食品藥品管理局(KFDA)藥
中國 1993年~2005年前國家食品藥品監督管理局； 藥／技術？
2009年歸類醫療技術之后？
